Page Nav

GRID_STYLE

Efek

TRUE

Classic Header

{fbt_classic_header}

Son Dakika:

latest

Bilim İnsanları İşitme Kaybını Tersine Çeviren Yeni Rejeneratif İlaç Geliştirdi

  Bu görüntüler, sensörinöral işitme kaybının klinik öncesi bir modelinde pembe renkte hücresel yenilenmeyi göstermektedir.  Kontrol sold...


 


Bu görüntüler, sensörinöral işitme kaybının klinik öncesi bir modelinde pembe renkte hücresel yenilenmeyi göstermektedir. Kontrol solda ve sağda tedavi edildi. Kredi: Hinton AS, Yang-Hood A, Schrader AD, Loose C, Ohlemiller KK, McLean WJ.

MIT spinout Frequency Therapeutics'in ilaç adayı, iç kulaktaki tüy hücrelerinin büyümesini uyarır.

Biyoteknoloji şirketi Frequency Therapeutics - işitme cihazları veya implantlarla değil, yeni bir tür rejeneratif terapi ile işitme kaybını tersine çevirmeye çalışıyor. Şirket, iç kulaktaki kök hücrelerin soyundan gelen progenitör hücreleri programlamak için küçük moleküller kullanıyor ve duymamızı sağlayan minik tüy hücrelerini yaratıyor.

Saç hücreleri, yüksek seslere veya belirli kemoterapiler ve antibiyotikler dahil ilaçlara maruz kaldığında ölür. Frekansın ilaç adayı, koklea içindeki bu hücreleri yenilemek için kulağa enjekte edilmek üzere tasarlanmıştır. Klinik deneylerde şirket, konuşma algısı testleri - konuşmayı anlama ve kelimeleri tanıma yeteneği - ölçüldüğü üzere insanların işitmesini zaten iyileştirdi.

Frequency kurucu ortağı ve Baş Bilimsel Görevlisi Chris Loose PhD '07, “Konuşma algısı, işitmeyi iyileştirmeye yönelik 1 numaralı hedef ve hastalardan duyduğumuz 1 numaralı ihtiyaçtır” diyor.

Sıklık'ın ilk klinik çalışmasında, şirket tek bir enjeksiyondan sonra bazı katılımcılarda konuşma algısında istatistiksel olarak önemli gelişmeler gördü ve bazı yanıtlar yaklaşık iki yıl sürdü.

Şirket bugüne kadar 200'den fazla hastaya doz verdi ve üç ayrı klinik çalışmada konuşma algısında klinik olarak anlamlı gelişmeler gördü. Başka bir çalışma, plasebo grubuna kıyasla işitmede iyileştirmeler gösteremedi, ancak şirket, denemenin tasarımında kusurlara yol açan özelliklere sahip.

Şimdi Sıklık, ön sonuçların gelecek yılın başlarında elde edilmesi gereken 124 kişilik bir deneme için işe alıyor.

Bu iki görüntü, Frequency'in önde gelen bileşiklerinden biri olan FREQ-162'nin progenitör hücreleri oligodendrositlere dönüşmeye yönlendirdiğini gösteriyor. Kontrol solda ve sağda tedavi edildi. Kredi: Frekans Terapötikleri

Loose, MIT Enstitüsü Profesörü Robert Langer, CEO David Lucchino MBA '06, Kıdemli Başkan Yardımcısı Will McLean PhD '14 ve Harvard-MIT Sağlık Bilimleri ve Teknolojisi üyesi öğretim üyesi Jeff Karp dahil olmak üzere şirketin kurucuları, bunu yapabildikleri için şimdiden memnunlar. insanların denemeler yoluyla işitmelerini geliştirmelerine yardımcı olmak için. Ayrıca ABD'de 40 milyondan fazla insanı ve dünya çapında yüz milyonlarca insanı etkileyen bir sorunun çözümüne önemli katkılarda bulunduklarına inanıyorlar.

“İşitme çok önemli bir duyudur; Brigham ve Kadın Hastanesi'nde anestezi profesörü olan Karp, insanları topluluklarına bağlar ve bir kimlik duygusu geliştirir” diyor. “İşitmeyi geri kazanma potansiyelinin toplum üzerinde muazzam bir etkisi olacağını düşünüyorum.”

Laboratuvardan hastalara

2005 yılında Lucchino, MIT Sloan School of Management'ta MBA öğrencisiydi ve Loose, MIT'de kimya mühendisliği alanında doktora adayıydı. Langer, hevesli iki girişimciyi tanıttı ve MIT 100.000 $'lık Girişimcilik Yarışmasını kazanan ve daha sonra 80 milyon $'a varan bir anlaşmayla satılan bir tıbbi cihaz şirketi olan Semprus BioSciences olacak şirket üzerinde çalışmaya başladılar.

Frekans Therapeutics kurucu ortakları Will McLean, Harvard-MIT Sağlık Bilimleri ve Teknolojisi Bölümü'nde (HST) doktora sahibi, David Lucchino MBA '06, Jeff Karp, HST bağlı öğretim üyesi ve Brigham ve Kadın Hastanesi'nde Profesör ve Chris Loose , Doktora '07. Frekans, 3 Ekim 2019'da Nasdaq'ta halka arz edildi. Kredi: Frekans Tedavilerinin İzniyle

Loose, “MIT, farklı geçmişlerden gelen yeni girişimlerle ilgilenen harika bir insan ortamına sahip, bu nedenle farklı becerilere sahip insanlardan oluşan ekipleri hızla bir araya getirebiliyoruz” diyor.

Lucchino ve Loose için çöpçatanlık yaptıktan sekiz yıl sonra Langer, neredeyse her gün kendini yenileyen insan bağırsağının astarını incelemek için Karp ile çalışmaya başladı.

Şu anda Frequency'in bilimsel danışmanı olan MIT postdoc Xiaolei Yin ile araştırmacılar, bağırsak kök hücrelerini kontrol eden aynı moleküllerin, progenitör hücreler olarak adlandırılan kök hücrelerin yakın bir soyundan tarafından da kullanıldığını keşfettiler. Kök hücreler gibi, progenitör hücreler de vücutta daha özel hücrelere dönüşebilir.

Karp, "Ne zaman bir ilerleme kaydetsek, bir adım geri atıyoruz ve bunun nasıl daha büyük olabileceğini soruyoruz" diyor. "Artımlı olmak kolaydır, ancak öğrendiklerimizi nasıl alıp büyük bir fark yaratacağız?"

Progenitör hücreler iç kulakta bulunur ve insanlar uterodayken saç hücrelerini üretir, ancak doğumdan önce uykuda kalırlar ve bir daha asla kokleadaki saç hücreleri gibi daha özel hücrelere dönüşmezler. İnsanlar, her bir kokleada yaklaşık 15.000 saç hücresiyle doğarlar. Bu tür hücreler zamanla ölür ve asla yenilenmez.

2012'de araştırma ekibi, progenitör hücreleri laboratuvarda binlerce saç hücresine dönüştürmek için küçük moleküller kullanabildi. Karp, daha önce hiç kimsenin bu kadar çok sayıda saç hücresi üretmediğini söylüyor. İşitme cihazı takan babası da dahil olmak üzere ailesini ziyaret ederken sonuçlara baktığını hala hatırlıyor.

Karp, “Onlara baktım ve 'Sanırım bir ilerleme kaydettik' dedim” diyor. "Bu cümleyi ilk ve tek kullanışım."

Avans, Langer'in tekrar çöpçatanlık yapması ve Frekans Terapisini başlatmak için Loose ve Lucchino'yu oyuna dahil etmesi için yeterliydi.

Kurucular, progenitör hücreleri daha özel hücrelere dönüştürmek için iç kulağa küçük moleküller enjekte etme yaklaşımlarının, bir hastanın hücrelerinin çıkarılmasına, bir laboratuarda programlanmasına ve ardından doğru bir şekilde iletilmesine dayanan gen terapilerine göre avantajlar sunduğuna inanıyorlar. alan.

Loose, "Vücudunuzdaki dokular progenitör hücreler içerir, bu nedenle çok çeşitli uygulamalar görüyoruz" diyor. “Bunun rejeneratif tıbbın geleceği olduğuna inanıyoruz.”

İlerleyen rejeneratif tıp

Frequency kurucuları, laboratuvar çalışmalarının klinik deneylerde etkili bir ilaç adayına dönüşmesini izlemekten heyecan duydular.

Langer, "Bu insanlardan bazıları [denemelerdeki] 30 yıl boyunca duyamadılar ve ilk kez kalabalık bir restorana gidip çocuklarının ne dediğini duyabileceklerini söylediler" diyor. "Onlar için çok anlamlı. Açıkçası daha fazlasının yapılması gerekiyor, ancak küçük bir grup insana yardım edebilmeniz bile benim için gerçekten etkileyici.”

Karp, Frequency'in çalışmasının, araştırmacıların progenitör hücreleri manipüle etme yeteneğini geliştireceğine ve hatta yeni tedavilere yol açacağına inanıyor.

“10 veya 15 yıl içinde, bu alana ayrılan kaynaklar ve yapılan inanılmaz bilim nedeniyle, [işitme kaybını tersine çevirmenin] Lasik cerrahisine benzeyeceği noktaya gelebilirsek şaşırmam. bir veya iki saat içinde girip çıkıyorsunuz ve görüşünüzü tamamen eski haline getirebiliyorsunuz” diyor Karp. "Sanırım aynı şeyi işitme kaybı için de göreceğiz."

Şirket ayrıca, bağışıklık sisteminin beyin ve merkezi sinir sistemindeki miyeline saldırdığı bir hastalık olan multipl skleroz (MS) için bir ilaç geliştiriyor. Progenitör hücreler zaten beyinde miyelin üreten hücrelere dönüşüyor, ancak MS hastalarının sürdürdüğü kayıplara ayak uyduracak kadar hızlı değil. Çoğu MS tedavisi, miyelin üretmek yerine bağışıklık sistemini baskılamaya odaklanır.

Bu ilaç adayının ilk versiyonları, fare çalışmalarında miyelininde çarpıcı artışlar göstermiştir. Şirket, MS için gelecek yıl FDA ile araştırma amaçlı yeni bir ilaç başvurusunda bulunmayı umuyor.

"Bu projeyi tasarlarken, bunun birden fazla dokuya geniş çapta uygulanabilecek bir platform olmasını amaçladık. Şimdi remiyelinizasyon çalışmasına geçiyoruz ve bana göre bu, küçük molekülleri alarak ve yerel biyolojiyi kontrol ederek neler yapılabileceği açısından buzdağının görünen kısmı," diyor Karp.

Şimdilik, Karp, Frequency'in en son ofisindeyken eve vuran ve işitme kaybıyla ilgili deneyimini paylaşan bir konuşmacıyla tanışan Frekans'ın ilerlemesinden şimdiden heyecan duyuyor.

Karp, "Her zaman işinizin bir etkisi olacağını umarsınız, ancak bunun gerçekleşmesi uzun zaman alabilir" diyor. “Bunu ileriye taşımak için ekiple çalışmak inanılmaz bir deneyim oldu. Duruşmalarda, işitme duyusu çarpıcı biçimde iyileşen ve yaşamları değişen insanlar var. Bu, aile ve arkadaşlarla olan etkileşimleri etkiler. Bir parçası olmak harika.”

Hiç yorum yok